药源性白血病系指先前患有其他肿瘤性疾病，接受较长期的化学药物治疗后而引起的白血病，又称为治疗相关性白血病。
随着化学药物治疗在临床广泛应用．恶性肿瘤及部分免疫性疾病预后大为改观，但药源性白血病的发病率也随着增加。药源性白血病主要表现为急性非淋巴细胞型白血病，目前报道的类型有原粒细胞型、嗜酸性粒细胞型、单核细胞型、粒单核细胞型和分类不明型。可引起白血病的药物有拓扑异构酶Ⅱ抑制药、烷化剂等。
【临床表现】药源性疾病多发于20--60岁，以老年患者发病率高。由烷化剂引起的治疗相关性白血病潜伏期长，多在化疗后3～6年发生。常有白血病前期或骨髓增生异常综合征阶段，多出现在发病前几个月至1年，白血病类型多为急性粒细胞未分化型白血病(M1）或急性粒细胞白血病部分分化型(M2)。
拓扑异构酶Ⅱ抑制药诱发的白血病有以下特点：潜伏期短(30～34个月)，一般无骨髓增生异常期，白血病类型以粒一单核细胞型为主，特别是早幼粒细胞性白血病。临床表现为与急性粒细胞性白血病相似，主要表现为乏力、气促、出血、贫血、发热、感染．以贫血和出血倾向最为常见。5％的患者可见肝、脾及淋巴结肿大，经实验室检查，巨细胞贫血及血小板减少较多见，而单细胞增多、粒细胞减少，则少见，部分患者外周血可见嗜碱性粒细胞、异形红细胞、原始幼稚粒细胞或幼红细胞。
【诊断与鉴别诊断】
1．诊断
对肿瘤或非肿瘤性疾病应用拓扑异构酶Ⅱ抑制药或烷化剂治疗后出现贫血、发热、出血表现，应进行外周血象、骨髓象及细胞化学检查，必要时进行染色体检查，可以帮助诊断。
2．鉴别诊断
(1)类白血病反应：有引起类白血病反应致病因素，临床无淋巴结和肝、脾大等白血病浸润症状．白细胞增高但外周血涂片无白血病细胞，血小板和血色素基本正常，致病因素消除后白细胞恢复正常。
(2)骨髓纤维化：慢性白血病应与骨髓纤维化鉴别，骨髓纤维化骨髓多部位干抽，骨髓活检病理示胶原纤维和网状纤维增生。
外周血可见幼稚红细胞和原始粒细胞，病变发展后期可伴有贫血或血小板减少，但骨髓活检原始粒细胞无增生。
【预防与治疗】
1．预防
严格掌握拓扑异构酶Ⅱ抑制药和烷化剂的应用指征和使用剂量，研制新的药物，通过改变药物的化学结构以减少其远期不良反应，在化疗的同时加用干细胞保护药。
2．治疗
(1)支持对症治疗，包括成分输血、联合应用广谱抗生素。
(2)常用的柔红霉素加阿糖胞苷方案及小剂量阿糖胞苷治疗，效果不满意，缓解率仅10％～20％，早幼粒细胞性白血病，可给予全反式维A酸治疗。
(3)大剂量阿糖胞苷，Preisler等运用大剂量阿糖胞苷(Ara-C3g／m2)分2次静脉滴注，连续6d，治疗34例，完全缓解率70％，但长期生存仅6～7个月，且耐受性极差。
(4)异基因骨髓移植治疗是一种有效治疗措施，但异基因骨髓移植治疗条件要求严，供体来源受限。
